首次授予亚洲科学家！这位上海医生致力于基因治疗耳聋获国际奖项

来自上海的一位医生因为在听觉医学科研和临床方面作出了杰出贡献，成为获得“临床科学创新奖”的首位亚洲科学家。

3月8日，澎湃新闻记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉:近日，第48届美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会(Association for Research in Otolaryngology, ARO)国际会议于美国奥兰多召开，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授舒易来被授予“临床科学创新奖”(Award for Clinical Innovation)，以表彰其在听觉医学科研和临床方面作出的杰出贡献，这是该奖项首次授予亚洲科学家。

组委会表示:“舒易来博士与团队合作，持续致力于研发和探索基因治疗恢复听力而获奖”。这不仅是对舒易来医生及其团队在科研创新、临床转化方面的高度认可，也彰显了中国科学家在全球听觉医学研究领域的地位。

2022年12月，全球首例先天性耳聋基因治疗在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院完成。

近年来，舒易来团队针对10余种耳聋致病基因，创新性运用基因置换、基因编辑等前沿技术，在多个耳聋模型上证明了基因治疗的疗效。

2022年以来，舒易来团队率先开展了全球首个先天性耳聋基因治疗的临床试验，成功纠正了聋哑患儿听力、言语和声源定位能力，成果发表于顶级医学期刊《柳叶刀》和《自然医学》等杂志。针对耳畸蛋白缺陷所致的耳聋，舒易来团队创新采用双腺相关病毒(AAV)载体递送系统，以基因置换策略，将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳感受声音的毛细胞，促使毛细胞能够表达正常功能的耳畸蛋白，从而从根本上改善听力和言语。

2024年1月，《柳叶刀》正刊以长文形式发表了舒易来团队题为“AAV1-hOTOF Gene Therapy for Autosomal Recessive Deafness 9: a single-arm trial”(《AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性遗传性耳聋9:一项单臂研究》)的全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究。该研究在国际上首次证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力，显示遗传性耳聋有望得到根治。

舒易来告诉澎湃新闻，截至目前，该研究已顺利完成多名儿童和成人患者给药，随访结果显示，患者的听力得到了显著改善。首例患者治疗已达2年2个月，5名患者达1年半，10名患者随访时间超过1年，所有患者听力均持续稳定，言语能力也进一步提升。

美国耳鼻咽喉头颈外科研究学会是国际上听觉医学研究领域最权威的学会之一，成立于 1973 年，每年逐步设置学术奖项包括临床科学创新奖、基础科学奖、青年PI 奖等，这些奖项由该领域内知名专家、学者在全球范围内提名，由评审委员会评定。长期以来，这些奖项获得者均来自欧美国家。